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IDH1突变神经胶质瘤患者中艾伏尼布的超适应症使用、药物获取及初步疗效观察

时间:2024-05-21     作者:医学编辑陈筱曦   阅读

  异柠檬酸脱氢酶(IDH)在神经胶质瘤中常发生突变(mIDH),该突变酶会产生致癌代谢物2-羟基戊二酸(2HG)。这种代谢物不仅促进神经胶质瘤的发展,还与癫痫的发生密切相关。艾伏尼布(Ivosidenib,简称IVO)是一种小分子口服mIDH1抑制剂,它已获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准,用于治疗新确诊的mIDH1以及复发/难治性急性髓系白血病。此外,艾伏尼布在复发性mIDH1胶质瘤的临床试验中也已展现出一定的疗效。

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  在我们的研究中,所有患者最初均接受每日一次500mg单药艾伏尼布的口服治疗。涉及的肿瘤类型主要包括星形细胞瘤(n=14)和少突胶质细胞瘤(n=16),其中大多数为2级(n=21)。在非增强性疾病(n=22)中,我们观察到的最佳放射影像学反应包括:12例病情稳定、5例轻微缓解、3例部分缓解以及2例病情进展。值得一提的是,大多数患者的癫痫发作频率有了稳定的改善(占70%,n=21)。

  艾伏尼布的耐受性良好,患者中出现的最常见副作用包括腹泻、肌酸激酶升高以及QTc间期延长。在药物获取方面,大多数患者(66.7%,n=20)是通过患者援助计划获得药物的。最初,只有1/3的患者的保险覆盖了这种药物,但随着持续使用,后来有60%的患者得到了保险的覆盖。

  综上所述,像艾伏尼布这样的靶向治疗为mIDH胶质瘤患者提供了一种新的选择,并且可能带来积极的肿瘤学和神经学治疗效果。

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