自ABC-02试验确立吉西他滨-顺铂为一线晚期/转移性胆道癌的治疗标准后,TOPAZ-1三期试验首次证实,durvalumab联合吉西他滨-顺铂可以显著改善患者的中位总生存期,且具有统计学意义。ABC-06试验则进一步显示,与二线单独积极症状控制相比,FOLFOX联合积极症状控制可以显著增加患者的中位总生存期,这一效果与分子和遗传改变无关。尽管如此,由于癌症的异质性,患者的预后仍然较差,这为新的个性化治疗方案,如靶向治疗,提供了发展空间。

多项二期临床试验已经证实,成纤维细胞生长因子受体(FGFR)酪氨酸激酶抑制剂对既往治疗过的、存在FGFR2融合的肝内胆管癌具有显著疗效。同时,艾伏尼布Ivosidenib能显著增加既往治疗过的、存在异柠檬酸脱氢酶-1(IDH-1)突变的胆管癌患者的中位无进展生存期。此外,还有其他靶向疗法正在针对具有HER2扩增/突变、BRAFV600E突变或KRASG12C突变的肿瘤进行测试。
总的来说,晚期和转移性胆道癌的治疗正在向更加个性化的方向发展,新的靶向治疗和免疫治疗方法的研发和试验为患者提供了新的希望和可能。
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