司美替尼治疗1型神经纤维瘤病和无法手术的丛状神经纤维瘤成人患者的II期试验

　　关于MEK 1/2抑制剂司美替尼（AZD6244、ARRY-142886 硫酸氢盐）治疗1型神经纤维瘤病（NF1）和无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）成人患者的II期试验，以下是一些关键信息：

　　采用开放标签西蒙两阶段设计。

　　资格标准包括年龄≥18岁且患有无法手术、有症状或进行性的PN的NF1患者。

　　最初的两名患者接受司美替尼75mg BID（每日两次）；随后的患者接受50mg BID。

　　主要目标：通过体积MRI分析缓解率，定义为部分缓解（PR），即体积减少≥20%。

　　次要目标：包括对PN和皮肤神经纤维瘤的治疗前/治疗中活检进行药效学（PD）研究，使用患者报告结果（PRO）评估临床效益，以及PN特异性功能评估。

　　截至2020年2月，已注册27名患者，报告了23名患者的结果。

　　患者中74%为男性，中位年龄33岁（范围18-60岁）。

　　最常见的PN相关症状是疼痛。

　　16名患者达到PR（69%），其中13/16得到确认；无疾病进展。

　　响应时间为11个月（范围5-25个月）；最佳反应时PN体积变化中值为-22%（范围-41%至+5.5%）。

　　中位治疗持续时间为28个月（范围2-50个月）。

　　口服给药后，司美替尼抑制了肿瘤pERK1,2/ERK1,2，但未抑制pMEK1,2/MEK1,2比率。

　　患者报告的目标肿瘤疼痛强度和疼痛干扰评分显著改善。

　　由于3级难以忍受的皮疹和疼痛，部分患者需要剂量减少。

　　在50mg剂量下，≥3级的药物相关毒性包括转氨炎、皮疹和胰酶升高。

　　有几名患者因各种原因退出研究，包括转氨炎、手术切除、严重并发疾病和不依从。

　　司美替尼缩小了大多数成人PN，并导致分子靶标抑制和临床获益。这项研究为司美替尼在治疗NF1相关PN中的有效性提供了进一步证据。

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