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黑色素瘤辅助治疗的真实耐受性、安全性和有效性研究

时间:2024-05-16     作者:医学编辑陈筱曦   阅读

  自 2018 年以来,纳武单抗(N)、派姆单抗(P)以及达拉非尼联合曲美替尼(D+T)的组合疗法,均已被批准用于辅助治疗已切除的 III 期和 IV 期黑色素瘤。为了深入了解这些疗法在真实世界中的表现,我们借助电子健康记录(EHR)这一宝贵的数据源,利用文本挖掘软件对黑色素瘤辅助治疗的耐受性、安全性和有效性进行了全面的评估。

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  我们纳入了接受这些辅助治疗的成人黑色素瘤患者进行研究。总共有 122 名患者参与,其中 54 名接受纳武单抗治疗,48 名接受派姆单抗治疗,还有 20 名患者选择了达拉非尼和曲美替尼的联合疗法。

  研究结果显示,由于达拉非尼和曲美替尼联合疗法的毒性,停药的患者比例明显较高(纳武单抗组 16%,派姆单抗组 6%,达拉非尼+曲美替尼组 40%),这一差异具有统计学意义(X^2(6,n=122)=14.6,p=0.024)。免疫检查点抑制剂(ICIs)如纳武单抗和派姆单抗,主要引起免疫相关的治疗限制性不良事件(AE),特别是慢性甲状腺相关 AE 较为常见(例如,甲亢在纳武单抗组为 15%,派姆单抗组为 13%;甲减在纳武单抗组为 20%,派姆单抗组为 19%)。而达拉非尼+曲美替尼的治疗限制性毒性则主要表现为一系列可逆的不良反应,如发热和疲劳。

  在无复发生存率方面,纳武单抗治疗一年后达到 70.3%,派姆单抗为 72.4%,而达拉非尼+曲美替尼的组合疗法则高达 83.0%。这一结果表明,虽然达拉非尼+曲美替尼的毒性较大,但在预防复发方面可能更为有效。

  本研究证明,利用 EHR 文本挖掘是收集真实世界数据以评估黑色素瘤辅助治疗的有效方法。与随机对照试验(RCT)的结果一致,我们发现免疫检查点抑制剂的耐受性优于达拉非尼+曲美替尼的组合疗法。对于 BRAF 阳性的患者,医生在选择治疗方案时,必须仔细权衡达拉非尼+曲美替尼的可逆性治疗限制不良反应与长期免疫相关不良反应之间的风险。

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