根据欧洲血液和骨髓移植学会第49届年会上发布的数据,Gilteritinib(吉瑞替尼,商品名:Xospata)在联合同种异体造血干细胞移植(Allo
HSCT)时,可显著提高复发/难治性FLT3突变急性髓系白血病(AML)患者的生存率。

一项涉及全球25个血液中心的真实世界研究纳入了156名患者,其中69名为原发难治性患者,87名为复发患者。这些患者被分为三组:仅接受gilteritinib治疗(n=116)、gilteritinib加Allo
HSCT(n=23)以及Allo HSCT后接受gilteritinib维持治疗(n=17)。
研究结果显示,接受gilteritinib治疗后进行Allo HSCT的患者,其2年总生存(OS)概率为75%(95% CI,
59%-97%)。而在Allo HSCT后接受gilteritinib作为维持治疗的患者,其2年OS率更是高达90%(95% CI,
73%-100%)。相比之下,仅接受gilteritinib治疗组的两年影像学无进展生存期(rPFS)最低,仅为24%(95% CI,
15%-37%)。
此外,研究人员还发现,当患者在Allo
HSCT后接受gilteritinib维持治疗时,其总生存期最长。相比之下,仅接受gilteritinib治疗的患者总生存期最短。这些结果强烈表明,gilteritinib与Allo
HSCT的联合治疗可以显著改善FLT3突变AML患者的预后。
在多变量分析中,治疗相关的急性髓系白血病被发现是OS较差的独立危险因素,而高卡诺夫斯基评分则与较好的无事件生存期(EFS)相关。值得注意的是,对于之前是否接受过Allo
HSCT的两个gilteritinib单药治疗亚组进行比较时,总生存期并未显示出显著差异。
总的来说,尽管携带FLT3突变的复发/难治性急性髓系白血病患者的预后通常较差,但gilteritinib与Allo
HSCT的联合治疗方案可能为患者带来新的希望。这一联合疗法不仅有望缓解病情,还可能显著提高患者的生存率。

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