复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者通常对传统化疗反应不佳。然而，对于那些携带FLT3突变的患者，新型FLT3抑制剂吉瑞替尼（Gilteritinib）可能为他们带来生存的希望。
在关键的ADMIRAL试验中，吉瑞替尼治疗的FLT3突变复发/难治性AML患者展现出了显著的治疗效果。与接受挽救性化疗的患者相比，吉瑞替尼治疗组的患者的中位总生存期（OS）达到了9.3个月，明显高于挽救化疗组的5.6个月。更重要的是，使用吉瑞替尼降低了36%的死亡风险。
是否选择吉瑞替尼单药治疗复发性AML，很大程度上取决于患者FLT3突变的严重程度。在某些情况下，如果患者对吉瑞替尼表现出高度敏感性，他们可能甚至不需要进行骨髓移植。在2019年AACR年会上公布的数据显示，与挽救化疗的1年OS率相比，吉瑞替尼治疗的患者1年OS率几乎翻了一番。
此外，吉瑞替尼在各项治疗反应指标上均显著优于挽救性化疗。吉瑞替尼组的完全缓解（CR）、完全缓解伴血液学部分恢复（CRh）、完全缓解但血小板不完全恢复（CRp）以及完全缓解但血液学不完全恢复（CRi）的率均高于挽救化疗组。特别值得注意的是，吉瑞替尼组的复合完全缓解率（CRc）达到了54%，而挽救治疗组仅为22%。
在安全性方面，吉瑞替尼的总体耐受性良好。虽然一些患者经历了心脏骤停、分化综合征和胰腺炎等严重副作用，但这些事件相对较少。最常见的非血液学严重不良事件包括发烧、呼吸困难、肾功能损害、转氨酶升高和非感染性腹泻。然而，这些副作用在适当的管理下通常是可以控制和缓解的。
总的来说，吉瑞替尼作为单药疗法在治疗复发/难治性FLT3+
AML中展现出了显著的潜力和疗效。对于那些对传统化疗反应不佳的患者来说，这无疑是一个令人振奋的消息。
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