艾曲波帕上市，艾曲波帕治疗血小板减少症的疗效

　　2018年7月，艾曲泊帕（eltrombopag），一款非肽类口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），在中国正式上市。其被批准用于治疗那些经过皮质类固醇、免疫球蛋白等一线治疗效果不佳或脾切除术后的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）患者。艾曲泊帕作为第一代TPO-RA，在2019版ASH指南中被推荐为ITP二线治疗的优选方案。其不仅能快速增加血小板数量，还以其便捷的口服方式，极大地提升了患者的用药体验。

　　ITP是一种自身免疫性疾病，主要特征为患者外周血小板计数减少，常导致出血倾向增加。尽管ITP的发病机制尚未完全明确，但普遍认为与抗血小板自身抗体、T细胞介导的血小板破坏以及巨核细胞功能受损密切相关。

　　原发ITP通常表现为持续或复发性，临床治疗目标是帮助患者恢复足够的血小板数以满足止血需求。对于有症状的患者，通常建议将外周血小板数维持在（20~30）×109/L，以预防严重出血。目前，成人原发性ITP的治疗包括一、二线治疗，旨在通过抑制自身抗体的产生、调节免疫细胞的失衡以及促进血小板生成等途径来改善病情。

　　研究显示，约60%~70%的ITP患者在接受一线治疗后反应不佳或复发，需转入二线治疗。因此，二线治疗方案对于ITP患者的长期管理至关重要。然而，现有的二线治疗方案均存在一定局限性，如免疫抑制剂治疗有效率不高、感染风险大，而脾切除术虽能迅速提升血小板数，但术后出血、感染等并发症风险不容忽视。在药物治疗失败的情况下，脾切除术应谨慎选择。

　　对于许多二线治疗效果不佳的患者，直接进行血小板输注可能是唯一选择，但这不仅存在血源安全性问题，而且在血源紧张时更增加了治疗难度。艾曲泊帕的上市为这些患者提供了新的治疗选择。作为首个也是唯一获批的口服小分子、非肽类TPO-R激动剂，艾曲泊帕不仅能快速提升血小板数，而且服用方便，大大提高了患者的用药依从性。

　　在艾曲泊帕的有效性和安全性方面，多项研究已证实其在治疗血小板减少症方面的显著疗效。一项涉及302名慢性/持续性ITP患者的试验显示，在接受艾曲泊帕治疗的两周内，患者中位血小板计数迅速升至≥50×109/ L，并能在4年以上维持这一水平。治疗后，患者的整体出血率显著降低，且大多数出血情况属于轻度。此外，39％的患者能够减少或永久停止一种或多种伴随性ITP药物，且无需额外治疗，疗效至少维持24周。

　　然而，艾曲泊帕也存在一定的局限性。临床研究表明，艾曲泊帕可能引起肝毒性，导致转氨酶水平和胆红素升高。因此，在治疗开始前和治疗期间需常规监测肝功能。此外，艾曲泊帕还可能增加骨髓内网状纤维沉积的风险，可能导致骨髓纤维化。因此，需定期监查外周血，并在中断治疗后每周监测全血细胞计数（CBCs），血小板计数至少持续4周。

　　综上所述，艾曲泊帕为ITP患者提供了新的治疗选择，其便捷的口服方式和显著的疗效受到广泛认可。然而，在治疗过程中仍需注意其潜在的肝毒性和骨髓纤维化风险。

　　艾曲波帕仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。