此次研究的主要目的是回顾我们机构在儿科cITP研究领域中积累的丰富临床经验。我们深入分析了接受艾曲泊帕治疗的免疫性血小板减少症患者的长期疗效与安全性。
研究共纳入了65名患者，其中28名为男性。患者接受艾曲泊帕治疗时的中位年龄为6.34岁（范围1.65-14.13岁），平均随访时间为47.07个月（范围36.00-57.00个月）。所有患者均已接受数月的艾曲泊帕治疗。
结果显示，29.23%（19/65）的患者因病情稳定而停用艾曲泊帕；18.46%（12/65）的患者在平均19.13个月（范围14.53-26.37个月）后因失去反应（LOR）而改用其他免疫性血小板减少症治疗方案。在因稳定反应而停药的19名患者中，24.62%（16/65）达到了持续12个月的治疗缓解（SRoT）。这些患者最后记录的血小板计数范围为56至166×10^9/L（中位数为107×10^9/L）；其中，4.62%（3/65）的患者在停药后5、6和9个月复发。
对于那12名因LOR而停用艾曲泊帕的患者，4例改用阿伐曲泊帕，3例改用hetrombopag，2例选择中药治疗，1例接受脾切除术，另有2例在继续艾曲泊帕治疗的同时加用了泼尼松龙。此外，34名患者在逐渐减量后仍能维持持久的疗效。
通过比较LOR患者与逐渐减量患者的数据，我们发现LOR患者在开始使用艾曲泊帕时的血小板计数较低，且达到反应的时间较长。这表明，艾曲泊帕开始治疗时的血小板计数和反应时间可能是预测治疗期间LOR的重要因素。
综上所述，我们报告了艾曲泊帕治疗cITP儿童的长期（超过3年）临床数据，这些数据进一步证实了艾曲泊帕在儿科cITP治疗中的疗效与安全性，并未发现新的安全问题。这为cITP儿童的长期治疗提供了新的策略与选择。
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