血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）作为免疫性血小板减少症（ITP）的有效二线治疗手段，通过刺激血小板生成来改善病情。本项为期28天的2期研究旨在评估不同剂量阿伐曲泊帕（2.5、5、10或20
mg）每日一次口服对ITP≥3个月患者的疗效。研究设计包括随机分组接受阿伐曲泊帕或安慰剂治疗，完成随机治疗阶段的患者可继续参与为期24周的扩展研究。
在纳入的64名随机化患者中，接受阿伐曲泊帕治疗的患者中，不同剂量组的疗效存在差异：2.5 mg组达到第28天血小板计数≥50 ×
10⁹/L且相比基线增加≥20 × 10⁹/L的比例为13%，5 mg组为53%，10 mg组为50%，而20
mg组高达80%。相比之下，安慰剂组无一例患者达到此疗效标准。在扩展研究的53名参与者中，持久反应（即过去14周血小板评估的血小板计数反应≥75%）和总体反应（包括稳定反应或任何≥2次连续就诊的反应）的比例分别为52%和76%。
安全性方面，所有患者均至少经历了一次不良事件（AE），其中最常见的是疲劳、头痛和鼻出血。19%（n =
12）的患者报告了至少一种严重AE，而10人（16%）因AE退出研究，其中5人因血小板计数增加而退出。
总体而言，阿伐曲泊帕表现出良好的活性与耐受性，其血小板计数缓解率和不良事件发生率与其他TPO-RA相当。这一研究结果为阿伐曲泊帕在持续性和慢性免疫性血小板减少症治疗中的应用提供了有力支持。
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