免疫性血小板减少症（ITP）是一种典型的自身免疫性出血性疾病，其特征表现为血小板数量的减少和出血风险的增加。血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）已被证实对治疗ITP具有显著效果，尤其适用于类固醇治疗失败或产生依赖性的患者。然而，尽管TPO-RA的治疗效果总体良好，但不同药物之间的疗效差异以及对特定人群的适用性仍需进一步探索。特别是，当一线药物艾曲泊帕（ELT）治疗失败时，改用阿伐曲泊帕（AVA）对儿童ITP患者的疗效和耐受性影响，尚缺乏明确的认识。
本研究重点关注了因艾曲泊帕治疗失败而转为阿伐曲泊帕治疗的儿童慢性免疫性血小板减少症（cITP）患者。共有11名患儿纳入研究，其中男孩7名，女孩4名，中位年龄为8.3岁（范围：3.8-15.3岁）。
研究结果显示，在接受阿伐曲泊帕治疗后，总体缓解率和完全缓解率（血小板计数≥100×10^9/L）分别为81.8%（9/11）和54.6%（6/11）。与艾曲泊帕治疗期间相比，阿伐曲泊帕治疗期间的中位血小板计数显著上升（7
[范围：2-33] × 10^9/L vs. 74 [15-387] × 10^9/L；p = 0.007）。血小板计数达到或超过30 ×
10^9/L的中位时间为18天（范围：3-120天）。值得注意的是，在11名患者中，有7名（63.6%）接受了联合用药，但在开始使用阿伐曲泊帕后的3-6个月内，这些联合用药逐渐停止。
综上所述，对于接受过多种治疗的儿科cITP患者，当艾曲泊帕治疗失败时，改用阿伐曲泊帕是一种有效的治疗策略。即使对于那些对先前TPO-RA反应不佳的儿童，阿伐曲泊帕仍展现出较高的反应率。这一发现为儿童ITP的治疗提供了新的选择，并有望改善这部分患者的预后。
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