低磷脂相关胆石症（LPAC）综合征是一种罕见的肝胆管结石遗传性疾病，据统计，约半数患者携带ABCB4基因的致病性变异。目前，熊去氧胆酸（UDCA）是治疗此疾病的唯一获批药物。然而，对于部分患者，熊去氧胆酸并不能有效预防症状和并发症的再次发生。实验性证据显示，法尼醇X受体（FXR）——ABCB4的主要转录调节因子——的激动剂或许能为这类患者带来希望。
本研究旨在探索奥贝胆酸（OCA）在治疗对熊去氧胆酸反应不佳或不耐受的LPAC综合征患者中的疗效。
我们进行了一项回顾性研究，分析了接受OCA（一种选择性FXR激动剂）治疗的LPAC综合征患者的临床数据。
研究共纳入了5名接受奥贝胆酸治疗的患者记录（其中4名为女性；中位年龄29岁；4人携带ABCB4变异；均无肝纤维化）。所有患者均接受了奥贝胆酸治疗，初始剂量为每日5mg，后增至每日10mg，中位治疗时间为36个月。治疗方案为与UDCA联合用药（4名患者）或作为单一疗法（1名患者）。治疗期间未报告不良反应。4名患者的症状得到明显改善——其中3名完全改善，1名部分改善。仅有1名患者未获得临床益处。值得注意的是，尽管症状得到缓解，但仍有1名患者的血液肝脏检查异常。在对奥贝胆酸有临床反应的4名患者中，3名患者的肝胆管结石放射学症状持续存在。
这些初步观察结果表明，奥贝胆酸可能成为一种有效的二线治疗方案，用于治疗对熊去氧胆酸反应不足或不耐受的LPAC综合征患者。然而，仍需进行更大规模的研究来进一步验证这些初步发现。
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