联合使用哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）抑制剂和血管内皮生长因子受体2（VEGF-2）抑制剂，可能是一种有效的策略来克服单独使用这两类药物时可能出现的耐药性。
基于此，我们设计了一项1期临床试验，旨在评估多激酶抑制剂凡德他尼（针对VEGF受体2）与mTOR抑制剂依维莫司联合用药在晚期癌症儿科及年轻成人患者中的疗效与安全性。同时，我们对特定反应者的肿瘤突变谱进行了深入研究，以探讨可能的反应分子机制。
在本研究中，共有21名患者参与。结果显示，38%的患者获得了临床获益，其中1名患者实现部分缓解，8名患者病情保持稳定。中位无进展生存期达到3.3个月。最常见的不良反应为皮疹（n=13）。其他与治疗相关的不良反应包括腹泻、疲劳、高血压、QT间期延长、血脂升高（高甘油三酯血症/高胆固醇血症）、转氨酶升高、血小板减少及体重减轻。值得注意的是，本研究中未观察到剂量限制性毒性反应。
在对3名特殊反应者的遗传改变进行分析后，我们发现了一些重要的基因突变，如激酶插入域受体（KDR）Q472H突变、EWSR1-CREB3L1融合、CDKN2A/B缺失以及ASPL/ASPSCR1-TFE3融合。这些发现可能为我们进一步理解药物反应机制提供线索。
综上所述，凡德他尼与依维莫司联合用药在晚期癌症儿科患者中展现出初步疗效，且毒性反应可耐受。这一研究为晚期癌症儿科及年轻成人患者的治疗提供了新的思路与可能。
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