基底细胞癌（BCC）作为最常见的皮肤癌之一，其局部晚期形式（laBCC）尤为棘手，通常表现为侵袭性强、浸润性广的大面积肿瘤，难以通过常规手术或放疗根治。Sonidegib，作为一种Hedgehog抑制剂（HHi），近年来被广泛应用于局部晚期基底细胞癌的治疗。接受Sonidegib治疗的局部晚期基底细胞癌患者。
尽管Odomzo索立德吉Sonidegib自2015年获得食品药品监督管理局批准以来已得到广泛应用，但关于其实际治疗效果的报道仍相对有限。本研究纳入了11名接受Sonidegib治疗的局部晚期基底细胞癌患者，其中4名患者被诊断为基底细胞痣综合征。
在治疗过程中，7名患者（63.6%）出现了不良事件（AE），但仅有三名患者因无法耐受而停止治疗，因此未纳入后续结果分析。令人欣慰的是，4名患者（50%）达到了临床完全缓解（CR），且所有病例均通过活检证实了缓解效果。此外，在其余八名患者中，有三名（37.5%）实现了部分缓解（PR），而12.5%的患者病情保持稳定（SD）。重要的是，在整个HHi治疗期间，没有任何患者出现疾病进展的迹象。
这些真实世界的数据进一步证实了Sonidegib在治疗局部晚期基底细胞癌方面的疗效，与临床试验中的观察结果相吻合。值得一提的是，所有四名患有基底细胞痣综合征的患者均通过Sonidegib治疗实现了疾病的有效控制，这一结果进一步拓展了Sonidegib的适用范围。
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