针对急性髓系白血病患者，尤其是在无法完成标准巩固策略或同种异体造血干细胞移植（HSCT）的情况下，其复发风险相当高。在3期QUAZAR急性髓系白血病-001研究中，口服阿扎胞苷的维持治疗已被证实能带来显著的总体生存获益。而BCL2抑制剂Venetoclax对于急性髓系白血病也展现出高度的治疗活性，并且与阿扎胞苷的联合使用显示出良好的协同效果。因此，我们致力于探究低剂量阿扎胞苷联合维奈克拉作为急性髓系白血病维持治疗的有效性及安全性。
本次研究的入选患者均符合世界卫生组织2016年对急性髓系白血病的诊断标准，且年龄均在18岁及以上。这些患者处于完全缓解状态，或在经过强化或低强度诱导治疗后血细胞计数尚未完全恢复，且暂时不符合HSCT的条件。其东部肿瘤合作组的表现状态需达到3或更低。在治疗过程中，患者被分配接受阿扎胞苷50mg/m2的维持治疗，通过静脉或皮下注射方式，持续5天，并同时口服400mg的venetoclax，疗程为7天或14天。我们关注的主要指标是无复发生存期。
共有35名患者参与了此次研究，其中25名（71%）患者在强化诱导后被纳入队列1，而10名（29%）患者在低强度诱导后被纳入队列2。在这35名患者中，男性患者为18名（51%），女性患者为17名（49%）。患者的中位年龄为55岁，IQR范围为41-62岁。他们接受的治疗中位周期数为9，IQR范围为2-22，中位随访时间为23.3个月，IQR范围为9.0-30.0个月。令人振奋的是，整个患者队列的中位无复发生存期尚未达到，其95%置信区间为20.2至不可计算。具体到队列1，中位无复发生存期也未达到，其95%置信区间为29.1至不可计算。而在队列2中，患者的2年无复发生存率为65%，其95%置信区间为50-85%。队列1的2年无复发生存率为71%，其95%置信区间为53-94%。
在治疗期间，最常见的不良反应包括3-4级的血小板减少症（n=6）、肺部感染（n=4）、白细胞减少症（n=4）以及中性粒细胞减少症（n=3）。值得一提的是，在整个维持治疗期间，我们并未观察到任何患者因治疗导致的死亡事件。
综上所述，低剂量阿扎胞苷联合维奈克拉为急性髓系白血病患者提供了一种有效的维持治疗策略，无论是经过强化还是低强度诱导治疗的患者，均显示出良好的治疗前景。
Venclexta维奈克拉仿制药已上市，有很多版本，老挝卢修斯的LUCIVENET，老挝南塔金象药厂的VENKE，老挝东盟制药的ventok，孟加拉碧康制药的ventanix，孟加拉耀品国际的venex，孟加拉珠峰制药的ventoxen。如需买药，可自行出国就医。“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。
【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片若有侵权，请联系删除。】
