对于对鲁索替尼（RR-aGvHD）不耐受或无反应的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（aGvHD）患者而言，其预后情况通常不佳。近期，一项研究对使用随机供体同种异体MSC制剂MSC-FFM治疗RR-aGvHD的实际效果进行了评估。
MSC-FFM以冷冻细胞分散液的形式提供，并在解冻后立即通过静脉输注给药。推荐的剂量为每公斤体重1-2百万个MSC，每周给药4次。该研究共纳入了156名患者，其中包括33名儿童。这些患者中，5%为II级aGvHD，40%为III级，54%为IV级。成人患者既往治疗次数的中位数（范围）为4次（1-10次），而儿童患者则为7次（2-11次）。
MSC-FFM的安全性与此前关于MSC治疗的总体报告以及MSC-FFM的具体报告相一致。在第28天，成人的总体缓解率达到了46%（95%置信区间[CI]为36-55%），而儿童的总体缓解率则更高，为64%（45-80%）。值得注意的是，这些反应中的大多数是持久的。在6个月、12个月和24个月时，成人的总生存概率分别为47%（38-56%）、35%（27-44%）和30%（22-39%），而儿童的这一数据则分别为59%（40-74%）、42%（24-58%）和35%（19-53%）。对于整个研究队列而言，中位生存期为5.8个月。
为了进行对照，该研究还对64名未接受MSC治疗的成人RR-aGvHD患者进行了真实世界分析。结果显示，这些患者在超过6个月、12个月和24个月（中位时间为28天）后的生存率明显低于接受MSC-FFM治疗的患者，分别为20%、16%和10%。
综上所述，该研究数据明确表明，MSC-FFM在治疗RR-aGvHD中具有显著的有效性。
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