奥他西地尼（Olutasidenib）作为一种高效、选择性的口服突变型异柠檬酸脱氢酶1（mIDH1）抑制剂，已经获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）。本研究旨在探讨奥他西地尼在18名具有特定治疗背景的mIDH1突变型AML患者中的疗效和安全性。这些患者包括复发性（10例）、难治性（6例）或在接受维奈克拉联合治疗后达到完全缓解但血液学恢复不完全（CRi；2例）的病例。
在我们的研究中，16名R/R患者接受了奥他西地尼治疗，其中4名患者（25%）实现了完全缓解（CR），1名患者（6.3%）达到了CR且部分血液学恢复（CRh），另有7名患者（43.8%）达到了复合完全缓解（CRc）。值得注意的是，达到CRc的中位时间仅为1.9个月（范围在1至2.8个月之间）。截至数据截止日期（2021年6月18日），CRc的持续时间尚未达到中位数，但范围已在1.2个月以上，部分患者持续时间甚至超过了30.4个月。此外，两名研究开始时为CRi的患者在接受奥他西地尼治疗后均转为CR。
在安全性方面，奥他西地尼的表现与其在总体患者群体中的安全性数据一致，未观察到新的安全性问题。因此，我们的研究结果表明，奥他西地尼为先前接受过维奈克拉治疗的mIDH1突变型AML患者提供了一种有效的治疗选择，且安全性良好。
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