急性移植物抗宿主病（aGVHD）是同种异体造血干细胞移植（HCT）后的一种常见并发症，与较高的发病率和死亡率密切相关。特别是类固醇难治性aGVHD（SR-aGVHD）的预后更为不良。尽管Ruxolitinib在三期临床试验中显示出治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病的潜力，但仍缺乏实际临床环境中的安全性和有效性数据。
为了填补这一知识空白，我们进行了一项多中心回顾性研究，旨在评估鲁索替尼对类固醇难治性急性移植物抗宿主病患者的实际疗效和反应。研究纳入了2015年至2022年间接受鲁索替尼治疗的59名类固醇难治性急性移植物抗宿主病患者。
研究结果显示，在这59名患者中，有36名患者（61.0%）在28天时达到了完全缓解（CR）或部分缓解（PR），而31名患者（52.5%）在第56天时获得了CR/PR。与未达到CR或PR的患者（31.6%；p=0.037）相比，在28天达到CR或PR的患者的总生存率（OS；69.2%）显著更高。此外，12个月时的OS为41.5%，中位OS持续时间为5.3个月；而12个月时的无失败生存率（FFS）为29.1%，中位FFS为2.6个月。
这些数据提供了实际临床环境中鲁索替尼治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病的有效性和安全性的重要证据。总体而言，这一实际临床经验支持将鲁索替尼作为非对照试验人群中类固醇难治性急性移植物抗宿主病的标准护理方案之一。然而，仍需要进一步的研究来确认这些发现，并优化鲁索替尼在该患者群体中的使用策略。
鲁索替尼仿制药已在孟加拉和老挝上市，老挝卢修斯的RUSODX已获老挝卫生部批准上市，另外还有孟加拉耀品国际生产的Rutinib，物美价廉。患者如需买药，可出国就医。“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。
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