
骨髓纤维化是一种克隆性骨髓增生性肿瘤,与造血干细胞增殖、骨髓纤维化增加、髓外造血、肝脾肿大、细胞因子产生异常和全身症状有关,这还导致了骨髓纤维化患者发生贫血。
骨髓纤维化贫血的治疗方法,包括转化生长因子-β抑制剂luspatercept和KER-050、JAK抑制剂momelotinib莫洛替尼、pacritinib帕克替尼和jaktinib、BET抑制剂pelabresib和ABBV-744、抗纤维化PRM-151、BCL2/BCL-XL抑制剂navitoclax和端粒酶抑制剂imetelstat。
治疗骨髓纤维化相关贫血的标准方法疗效有限,且副作用较大。新药单独或联合使用时,对骨髓纤维化相关贫血显示出积极的效果。
momelotinib莫洛替尼(OJJAARA)是一种口服Janus激酶1和2(JAK1/JAK2)和激活素A受体I型(ACVR1)抑制剂,2023年9月,momelotinib莫洛替尼在美国被批准治疗成人贫血的中危或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化[真性红细胞增多症后(PV)和原发性血小板增多症后(ET)]。
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