Avatrombopag阿伐曲泊帕治疗难治性/复发性/不耐受的非严重再生障碍性贫血效果好吗？阿伐曲泊帕2024年价格

　　非严重再生障碍性贫血 (NSAA) 血小板减少症的治疗选择有限。 Avatrombopag阿伐曲泊帕 (AVA) 用于治疗血小板减少性疾病，但不适用于 非严重再生障碍性贫血。阿伐曲泊帕Avatrombopag治疗复发性/难治性/不耐受非严重再生障碍性贫血患者有效吗？安全性怎么样？

　　一项研究纳入了25 名复发性/难治性/不耐受非严重再生障碍性贫血患者，接受Avatrombopag阿伐曲泊帕治疗，起始剂量为 20 mg/d，逐渐增至最大 60 mg/d。主要终点：3 个月时的血液学反应。

　　结果显示： 3 个月时的总体缓解率 (ORR) 为 56% (14/25)，其中 12% (3/25) 达到完全缓解 (CR)。中位随访时间为 7 (3-10) 个月，OR 和 CR 率分别为 52% 和 20%。有反应者的Avatrombopag阿伐曲泊帕给药诊断持续时间比无反应者短（10 (6-80)个月与37 (6-480) 个月，p = 0.027），并且属于复发/不耐受非严重再生障碍性贫血类型（71% vs 27%，p= 0.047); 在入组前曾接受过Eltrombopag艾曲泊帕治疗的44% (8/18) 的患者，在 3 个月时出现反应，之前Eltrombopag艾曲泊帕的平均剂量为 72.5 (50-100) mg/d，Avatrombopag阿伐曲泊帕平均剂量为 43.5 (20-100) mg/d。

　　3 个月 ORR 与Eltrombopag艾曲泊帕暴露量 ( p = 0.09)、既往Eltrombopag艾曲泊帕使用时间 ( R 2 =0.11) 或累积Eltrombopag艾曲泊帕剂量 ( R 2 =0.30)没有显著相关性。

　　只有一名患者在停止Avatrombopag阿伐曲泊帕1 个月后复发。没有严重副作用。

　　Avatrombopag阿伐曲泊帕对于难治性、复发性或对 CsA/他克莫司 ± Eltrombopag艾曲泊帕不耐受的非严重再生障碍性贫血患者有效且耐受性良好。早期治疗和复发/不耐受 AA 可能会显示出更好的短期缓解率。

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