帕妥珠单抗联合高剂量曲妥珠单抗治疗放疗后出现进展性中枢神经系统(CNS)转移的HER2阳性转移性乳腺癌(MBC)患者的疗效已证实：CNS客观缓解率(ORR)为11%（95%置信区间[CI]：3-25）；临床获益率（CBR）分别为68%（4个月）和51%（6个月）。
经过21个月的随访，报告了最终疗效数据。患者接受标准剂量帕妥珠单抗加高剂量曲妥珠单抗（每周6mg/kg），直至中枢神经系统或全身疾病进展或出现不可接受的毒性。结果显示：
确认的ORR(CNS)为11%(95%CI:3.0-25.4)。中位CNS-PFS为4.6个月（95%CI：4.0-8.9），中位CNS-PFS或全身性PFS也为4.6个月（95%CI：4.0-8.9）；中位OS为27.2个月（95%CI：16.1-未达到）。6个月时CNS的CBR为51%（19名患者，95%CI：34.4-68.1）。两名患者继续接受治疗直至研究结束，分别达到疾病稳定4.1和4.8年。7.7%的患者发生了与治疗相关的3/4级不良事件。
中枢神经系统部分缓解或疾病稳定（≥4个月）的患者随着时间的推移具有稳定的PRO。对于选定的患有CNS转移的HER2阳性转移性乳腺癌患者，帕妥珠单抗联合高剂量曲妥珠单抗是一种合理的非化疗治疗选择。
