高危神经母细胞瘤(HRNB)的长期生存率约为50%,死亡率主要由复发引起。先前一项研究评估了Iwilfin依氟鸟氨酸Eflornithine(DFMO)降低免疫治疗完成后复发风险的作用,研究表明,依氟鸟氨酸可改善无事件生存期(EFS)和总生存期(OS))。
另一项研究纳入了接受标准前期或难治性/复发治疗的高危神经母细胞瘤患者(N=141),这些患者接受了长达2年的口服DFMO(750±250mg/m2)连续治疗一天两次)。纳入了高危神经母细胞瘤巩固后患者,其中1,328名患者被分配接受dinutuximab治疗。DFMO治疗患者的中位随访时间为6.1年(IQR,5.2-7.2),而NO-DFMO/对照患者的中位随访时间为5.0年(IQR,3.5-7.0)。
完成免疫治疗后的DFMO与改善EFS(风险比[HR],0.50[95%CI,0.29至0.84]; P =0.008)和OS(HR,0.38[95%CI,0.19至0.76])相关。;P =.007)。
外部对照分析显示,接受免疫治疗后DFMO治疗的高危神经母细胞瘤患者的复发风险降低。
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