Lyfgenia静脉输注混悬液获批治疗镰状细胞病，有哪些禁忌症？

　　Lyfgenia于2023年12月8日获得FDA批准。Lyfgenia(lovotibeglogene autotemcel)是一种基因疗法，以一次性静脉悬浮液形式给药，用于治疗有血管闭塞危象(VOC)病史的镰状细胞病(SCD)成人和12岁及以上儿童。VOC是指镰状红细胞阻塞血流，剥夺组织的氧气。Lyfgenia使用一种常见的、经过充分研究的病毒载体将基因修饰传递给患者的血液干细胞，因此不需要捐赠者。

　　SCD是一种遗传性、遗传性、终生疾病，由红细胞中的一个基因（β-珠蛋白基因）发生改变引起，导致正常的盘状红细胞呈镰刀状，导致贫血和挥发性有机化合物，就像一场痛苦的危机。

　　Lyfgenia使用无复制能力、自我失活的慢病毒载体(LVV)将β-珠蛋白基因的功能性拷贝添加到患者自身的血液干细胞中，从而产生抗镰状血红蛋白，从而可能减少或阻止血管生成闭塞事件。

　　警告

　　Lyfgenia在输注过程中可能会引起过敏反应。HSC移植和Lyfgenia给药后存在中性粒细胞植入失败的风险，这可能需要使用收集的未经修饰的CD34+细胞进行挽救治疗。

　　与同种异体HSC移植相比，Lyfgenia治疗的中位血小板植入时间更长。在此之前，出血风险会增加。医生将监测出血情况并检查血小板计数。在临床试验中，2名患者需要100多天才能实现血小板植入。

　　使用病毒载体存在引发血液恶性肿瘤的潜在风险。由于存在这种风险，医生将每6个月对进行一次监测，持续至少15年。

　　海得康为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，如需买药，可自行出国就医。海得康医学顾问电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片若有侵权，请联系删除。】