2023年12月，美国食品和药物管理局（FDA）批准CASGEVY （exagamglogene autotemcel[exa-cel]），一种CRISPR/Cas9基因组编辑细胞疗法，治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象(VOC)的镰状细胞病(SCD)患者。
CASGEVY是一种基因组编辑细胞疗法，由自体CD34+造血干细胞(HSC)组成，通过CRISPR/Cas9技术在BCL11A基因的红系特异性增强子区域进行编辑。CASGEVY旨在通过造血干细胞移植程序进行一次性给药，其中患者自身的CD34+细胞被修饰以减少红系细胞中BCL11A的表达，从而导致胎儿血红蛋白(HbF)的产生增加。HbF是胎儿发育过程中自然存在的携氧血红蛋白的形式，然后在出生后转变为成人形式的血红蛋白。CASGEVY已被证明可以减少或消除SCD患者的血管闭塞危象。
CASGEVY治疗12岁及以上患有反复血管闭塞危象或输血依赖性β的SCD患者地中海贫血（TDT），适合造血干细胞移植，但没有人类白细胞抗原匹配的相关造血干细胞供体。
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