CASGEVY是什么药？exagamglogene autotemcel药品说明书

　　CASGEVY是一种一次性疗法，治疗12岁及以上患有镰状细胞病(SCD)且经常发生血管闭塞危象或VOC的患者。

　　CASGEVY是专门为每位患者制作的，使用患者自己编辑的血液干细胞，并增加一种称为血红蛋白F（胎儿血红蛋白或HbF）的特殊类型血红蛋白的产生。拥有更多的HbF会增加整体血红蛋白水平，并已被证明可以改善红细胞的产生和功能。这可以消除SCD患者体内的VOC。

　　使用CASGEVY治疗后，血细胞会暂时减少一段时间，直到CASGEVY扎根（植入）到骨髓中。这包括低水平的血小板和白细胞，低血小板症状包括：

　　严重头痛；异常瘀伤；长时间出血；非受伤流血，例如流鼻血；牙龈出血；尿液、粪便或呕吐物中带血；或咳血。

　　低白细胞症状迹象包括：感染；发烧；发冷；感染。

　　CASGEVY治疗后可能无法怀孕或生育孩子。

　　CASGEVY用法用量

　　步骤1：在CASGEVY治疗之前，医生会给服用动员药。这种药物将造血干细胞从骨髓转移到血流中。然后将血液干细胞收集到分离不同血细胞的机器中（这称为单采术）。整个过程可能会发生不止一次。每次最多可能需要一周时间。

　　在此步骤中，救援细胞也会被收集并储存在医院。这些是现有的血液干细胞，未经处理，以防治疗过程中出现问题。如果在调理药物后无法给予CASGEVY ，或者如果修饰的血液干细胞没有在体内扎根（植入），这些救援细胞将被返还给。如果接受了救援细胞，将不会从CASGEVY中获得任何治疗益处。

　　第2步：收集后，血液干细胞将被送往生产现场，用于制造CASGEVY。从收集细胞到制造和测试CASGEVY，再将其发送回医疗保健提供者，可能需要长达6个月的时间。

　　第3步：在干细胞移植前不久，医疗保健提供者将在医院为提供几天的调理药物。这将为清除骨髓中的细胞做好治疗准备，以便可以用CASGEVY中的修饰细胞替换它们。服用这种药物后，血细胞水平将降至非常低的水平。将留在医院执行此步骤，并留在医院直至输注CASGEVY后。

　　第4步：将一瓶或多瓶CASGEVY在短时间内注入静脉（静脉输注）。

　　CASGEVY输注后，将留在医院，以便医疗保健提供者可以密切监测康复情况。这可能需要4-6周，但时间可能会有所不同。医疗保健提供者将决定何时可以回家。

　　CASGEVY治疗后任何时候都不要捐献血液、器官、组织或细胞。

　　CASGEVY最常见的副作用包括：

　　血小板细胞水平低，可能会降低血液凝固能力并可能导致出血；

　　白细胞水平低，可能使更容易受到感染。

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