FLT3内部串联重复突变阳性 (ITD) 的急性髓系白血病 (AML) 患者预后一般不好。 奎扎替尼 是一种高效、口服、选择性 2 型 FLT3 抑制剂，Quizartinib联合化疗治疗新诊断的 FLT3-ITD 阳性急性髓系白血病患者效果如何？一项研究评估了Quizartinib奎扎替尼治疗18-75岁新诊断的 FLT3-ITD 阳性急性髓系白血病患者总体生存率。
患者随机分配 (1:1) 到 Quizartinib奎扎替尼 组或安慰剂组，诱导治疗包括标准的 7 + 3 诱导方案，阿糖胞苷 100 mg/m每天2次，从第 1 天到第 7 天连续静脉输注和蒽环类药物（伊达比星 12 mg/m 2每天或柔红霉素 60 mg/m 2每天），在第 1、2 和 3 天静脉输注，然后每天口服 Quizartinib奎扎替尼 40 mg 或安慰剂，从第 8 天开始，持续 14 天。完全缓解或完全缓解但血小板或中性粒细胞恢复不完全的患者，接受标准巩固治疗——大剂量阿糖胞苷加奎扎替尼（每天口服 40 mg）或安慰剂、同种异体造血细胞移植（allo-HCT）或两者作为巩固治疗，随后进行持续使用单药 Quizartinib奎扎替尼 或安慰剂长达 3 年。主要结局是总体生存率。
539名FLT3-ITD阳性急性髓系白血病患者被纳入并随机分配奎扎替尼组 (n=268) 或安慰剂组 (n=271)。 Quizartinib奎扎替尼 组 268 名患者中的 148 名患者 (55%) 和安慰剂组 271 名患者中的 168 名患者 (62%) 终止了研究，主要是因为死亡或撤回同意。
中位随访 39.2 个月，奎扎替尼的中位总生存期为 31.9 个月（95% CI 21.0 - 不可估计），而安慰剂组为 15.1 个月（13.2-26.2），风险比 0.78（95% CI 0.62 -0.98，p=0.032）。 Quizartinib奎扎替尼 组和安慰剂组中发生至少一种不良事件的患者比例相似。两组最常见的 3 级或 4 级不良事件均为低钾血症、发热性中性粒细胞减少症和肺炎。
在有或没有同种异体 HCT 的标准化疗中添加 Quizartinib奎扎替尼，然后继续单药治疗长达 3 年，可改善 18-75 岁新诊断为 FLT3-ITD 阳性的急性髓系白血病成人的总生存期，Quizartinib奎扎替尼 为新诊断的 FLT3-ITD 阳性成人急性髓系白血病患者提供了一种新的、有效的、总体耐受性良好的治疗选择。
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