2023年11月，在第28届神经肿瘤学会(SNO)年会上公布的结果表明，沃拉西尼vorasidenib可以减少肿瘤生长。接受vorasidenib治疗的患者生活质量得以保持、稳定的神经认知功能和癫痫发作控制，vorasidenib对IDH突变的弥漫性神经胶质瘤疗效显著。
vorasidenib治疗具有IDH1/2突变的残留或复发性2级神经胶质瘤患者的无进展生存期(PFS)显著改善，vorasidenib的中位无进展生存期为27.7个月，而安慰剂为11.1个月。
沃拉西尼vorasidenib布治疗降低了肿瘤生长率（TGR）并缩小了肿瘤体积，而安慰剂组的患者观察到肿瘤体积持续增长。沃拉西尼vorasidenib组的患者，每6个月肿瘤体积平均减少2.5%（TGR为-2.5%；95%CI：-4.7至-0.2），而安慰剂组患者肿瘤体积平均增加13.9%（TGR为13.9%；95%CI：11.1至16.8）。
在7名患有复发性或进行性增强IDH1突变2/3级星形细胞瘤的患者中，vorasidenib 40mg每日一次口服加抗PD-1疗法KEYTRUDA（pembrolizumab）每三周一次200mg静脉注射是安全且可耐受的。
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