尿路上皮癌是一种体细胞突变率高、基因改变发生率高的疾病。在这种富含体细胞改变的疾病的背景下，继续努力更好地确定哪些患者可以从靶向治疗、免疫治疗和联合治疗中获益最多，可能最终会改善这种疾病患者的预后。
转移性尿路上皮癌(mUC)患者的下一代测序(NGS)频率和基因组改变的患病率。在NGS检测到致癌改变后接受靶向治疗的患者治疗结果如何？
研究纳入111名被诊断患有转移性尿路上皮癌的患者。对66名患者（59%）的肿瘤标本进行了NGS。在35名患者中发现了36种潜在的治疗目标改变。最常见的改变是PIK3CA突变、FGFR3突变或融合以及ERBB2体细胞突变。15名患者（13.5%）接受了针对基因改变的治疗。最常见的靶向治疗是erdafitinib（60%），其次是曲妥珠单抗（33%），其中一名患者接受Piqray阿培利司Alpelisib单药治疗。靶向治疗的中位治疗持续时间为3个月（范围1-34个月）。据观察，2名患者对erdafitinib有持续近3年的持久反应。
结果发现，使用NGS，能选择合适的靶向药，从而改变患者的治疗结果。
据海得康医学顾问了解到，alpelisib阿陪利司已在印度上市，是原研药，不是仿制药，如需用药，可自行出国就医，为保证用药安全，请慎重选择。“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，或加微信：156006545。
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