Vimseltinib维赛替尼是一种口服的、有效的、高选择性的CSF1R开关控制激酶抑制剂。Vimseltinib维赛替尼治疗不适合手术的腱滑膜巨细胞瘤患者效果如何？
一项研究评估了Vimseltinib维赛替尼治疗既往未接受抗CSF1/CSF1R治疗且不适合手术的腱滑膜巨细胞瘤患者的疗效和安全性，允许使用伊马替尼或尼洛替尼。在第1部分中，患者(n=123)被随机分为2：1，接受每周两次30mg的Vimseltinib维赛替尼(n=83)或安慰剂(n=40)，持续24周。
结果显示：第25周时与安慰剂相比，ORR出现了统计学上显著且具有临床意义的改善。在ITT人群中，Vimseltinib维赛替尼组第25周的ORR为40%（95%CI：29%、51%），安慰剂组为0%（95%CI：0%、9%）。
次要终点，包括每肿瘤体积评分(TVS)的ORR、主动运动范围(ROM)、身体功能、僵硬、生活质量和疼痛。
在ITT人群中，基于每个TVS的IRR，第25周时Vimseltinib维赛替尼组的ORR为67%(95%CI:56%,77%)，安慰剂组为0%。Vimseltinib维赛替尼治疗还表明，第25周时活性ROM相对于基线的平均变化改善了18.4%，而安慰剂则改善了3.8%(p=0.0077)。
Vimseltinib维赛替尼耐受性良好，没有证据表明接受Vimseltinib维赛替尼治疗的患者存在胆汁淤积性肝毒性。
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