复发性非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤（AT/RT）是一种致命的儿科恶性肿瘤，治疗选择有限。
一项研究对年龄<22岁的复发性非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤患者进行了极光激酶A抑制剂alisertib阿立塞替治疗。患者在21天周期的第1-7天每天接受一次alisertib（肠溶片80mg/m2或液体制剂60mg/m2），直至发生疾病进展(PD)。在第1周期第1天（单剂量）和第7天（稳态）测量alisertib阿立塞替血浆浓度，并用非房室药代动力学进行分析。试验疗效终点为≥10名患者在12周时疾病稳定(SD)或更好。
在30名可评估患者中观察到SD(n=8)和部分缓解(PR)(n=1)。6个月时的无进展生存率(PFS)为30.0%±7.9%，1年时的无进展生存率为13.3%±5.6%。一年总生存率(OS)为36.7%±8.4%。2名患者持续治疗超过12个月。
中性粒细胞减少症是最常见的不良反应。
复发性非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤儿童对单药alisertib阿立塞替的效果显著，耐受性良好。
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