极光激酶A(AURKA)编码一种调节有丝分裂纺锤体的形成和稳定性的蛋白质，并且通过INI1抑癌基因的缺失，在非典型畸胎瘤样横纹肌样瘤(ATRT)中高度活跃。alisertib阿立塞替(MLN8237)在体外和体内抑制AURKA。
研究纳入4名复发儿科非典型畸胎瘤样横纹肌样瘤患者，使用alisertib阿立塞替。
患有复发性或进行性非典型畸胎瘤样横纹肌样瘤的患者在21天的治疗周期中每天口服一次80mg/m(2)alisertib，持续7天。在2个周期的alisertib阿立塞替后进行疾病评估（脑部和脊柱MRI以及腰椎穿刺），此后每2-3个周期进行一次，只要患者没有肿瘤进展。
4名诊断时中位年龄为2.5岁（范围为1.39-4.87岁）的患者接受alisertib阿立塞替80mg/m(2)口服，每天一次，持续7天，为期21天的治疗周期，所有4名患者均患病3个周期的alisertib阿立塞替治疗后稳定和/或消退。两名患者在治疗期间分别持续稳定的疾病消退1年和2年。
通过脑部和脊柱MRI以及脊髓液细胞学评估检测发现，单药alisertib阿立塞替可以显著且持久地减轻疾病负担。alisertib阿立塞替具有中等但可控制的毒性，长期为儿科患者治疗是可行的。
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