一项研究纳入接受两种或多种酪氨酸激酶抑制剂(TKI;三线治疗)治疗失败的慢性期慢性粒细胞白血病(CP-CML)成年患者的临床负担[3L]+队列)或携带BCR::ABL1T315I突变(T315I队列)。
在3L+队列中(N=157;诊断时中位年龄为56岁),3L中接受的TKI(中位持续时间:17个月)为达沙替尼(32%)、尼洛替尼(19%)、伊马替尼(18%)、普纳替尼(17%)和博舒替尼(14%)。在3L中有记录反应的145名患者中,42%在12个月时经历了主要分子反应(MMR)。中位无事件生存期[95%置信区间]为53.6[44.0,67.5]个月,中位无进展生存期和总生存期(OS)尚未达到。在3L中实现MMR与死亡风险降低相关。
在T315I队列(N=17;52岁)中,41%的患者接受了五种或更多疗法。确定T315I突变后,普纳替尼ponatinib是最常用的TKI(59%);中位[四分位距]OS为5[3-10]年。
最常见的不良事件是感染(3L+队列)和血小板减少症(T315I队列)(均为18%)。
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