成人发病的神经母细胞瘤（AON）在生物学和临床行为上与儿童发病的疾病显著不同。采用小儿神经母细胞瘤(NB)标准强化多模式治疗成人神经母细胞瘤的耐受性很差。神经母细胞瘤富含体细胞突变，包括间变性淋巴瘤激酶(ALK)。因此，ALK抑制剂(ALKis)具有潜在的治疗益处。
研究纳入15名ALK突变的神经母细胞瘤成人患者，接受ALKis治疗。中位年龄34(16-71)岁。初始ALKi为lorlatinib洛拉替尼、crizotinib克唑替尼和alectinib阿来替尼，分别有7名、5名和3名患者；7名患者由于疾病进展/对一种药物无法耐受而接受了多种ALK治疗。所有患者均经历≥2级不良事件：克唑替尼和阿来替尼Alectinib主要与胃肠道不良反应相关，Lorlatinib洛拉替尼与神经系统不良反应、体重增加和高脂血症相关，导致数名患者减少或停用ALKi剂量。
在接受Lorlatinib洛拉替尼治疗的13名患者中，分别有4名、5名和4名患者获得完全或部分缓解（主要缓解率为69%），且疾病稳定。所有疾病分区均出现反应；在2名L2患者中观察到完全代谢反应。13名患者中有10名在使用Lorlatinib洛拉替尼治疗后的中位时间为19(6-50)个月时保持无进展。3名患者（2名接受剂量减少治疗）患有进展性疾病。从首次ALKi开始起的中位生存期为43±26个月。
ALK抑制剂，特别是Lorlatinib洛拉替尼，是成人发病的神经母细胞瘤的有效治疗选择。然而，副作用较严重，可能需要减少剂量。
阿来替尼仿制药已在孟加拉上市，如孟加拉碧康制药的alecinix和孟加拉珠峰制药的alecnib等，洛拉替尼仿制药LORLANIB、Lornatib、LORBREXEN已在孟加拉上市，另外，洛拉替尼仿制药老挝版，如：老挝东盟制药的Lorlatini，老挝联合制药的Loraplatz，老挝大熊制药的LORLADX及老挝元素制药的LORLACARE已获老挝卫生部门批准上市，如需购买，可自行出国就医。“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。
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