成人神经母细胞瘤(AON)与儿童显著不同。成人神经母细胞瘤带来了治疗挑战,因为成人对小儿神经母细胞瘤(NB)标准护理的耐受性很差。成人神经母细胞瘤富含体细胞突变,包括间变性淋巴瘤激酶( ALK ),也是小儿神经母细胞瘤的致癌驱动因素。ALK抑制剂(ALKis)能治疗治疗成人神经母细胞瘤吗?

一项研究纳入15名ALK 突变的神经母细胞瘤成人患者,中位年龄34(16-71)岁。初始ALKi为lorlatinib洛拉替尼、crizotinib克唑替尼和alectinib阿来替尼,分别有7名、5名和3名患者;7名患者由于疾病进展/对一种药物无法耐受而接受了多种ALK治疗。所有患者均经历≥2级不良事件(AE):克唑替尼和Alecensa阿来替尼Alecnib主要是胃肠道不良反应,Lorbrena洛拉替尼Lorlatinib主要是神经系统不良反应、体重增加和高脂血症。
结果显示:使用克唑替尼(n=5名患者)、色瑞替尼、Alecensa阿来替尼Alecnib或Alunbrig布格替尼brigatinib(各n=1名患者)未观察到缓解。在接受Lorbrena洛拉替尼Lorlatinib治疗的13名患者获得完全或部分缓解(主要缓解率为69%),且疾病稳定。
10名患者在使用Lorbrena洛拉替尼Lorlatinib治疗后,中位时间为19(6-50)个月时保持无进展。
从首次ALKi开始起的中位生存期为43±26个月。
Lorbrena洛拉替尼Lorlatinib是成人神经母细胞瘤的有效治疗选择。

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