艾曲泊帕Eltrombopag(ELT)对成人持续性/慢性免疫性血小板减少症(p/cITP)有效且安全;一部分可以实现治疗持续缓解(SRoT);艾曲泊帕Eltrombopag治疗儿童持续性/慢性免疫性血小板减少症效果好吗?
研究共纳入143名患者入组;69.2%(99/143)达到总体缓解,43.3%达到完全缓解(CR),25.9%的患者达到缓解(PR)。SRoT定义为维持血小板计数≥30×109/L在ELT后至少6个月没有进行救援治疗。
在分析的35名退出艾曲泊帕Eltrombopag的患者中,71.4%(25/35)在停止艾曲泊帕Eltrombopag且没有额外ITP治疗后出现SRoT,中位随访时间为0.94(范围,0.53-3.8)年。
与复发患者(n=10)相比,SRoT患者(n=25)的CR率较高(80%[20/25]vs.40%[4/10]),起始间隔时间较短到逐渐减量(6.4个月vs.9.4个月)、从逐渐减量到停药的时间较长(1.1年vs.0.3年)以及较长的ELT治疗持续时间(1.6年vs.0.5年),p<0.05。达到CR的患者可以更容易地达到SRoT(p=0.02)。
艾曲泊帕Eltrombopag对69.2%的p/cITP儿童有反应,其中17.5%以良好的耐受性达到了SRoT。达到CR并尽早开始艾曲泊帕Eltrombopag治疗、治疗持续时间较长、减量速度较慢的患者,SRoT的概率较高。
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