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Nplate罗米司亭治疗血小板减少症儿科患者效果怎么样?儿科患者使用罗米司亭romiplostim有哪些副作用?

时间:2023-08-15     【原创】   阅读

  入组前至少6个月诊断为血小板减少症且血小板计数≤30x109/L的患者按年龄分层,并随机(3:1)接受Nplate罗米司亭romiplostim(n=17)或安慰剂(n=5)。所有年龄段的起始剂量为每周1微克/公斤。在12周的治疗期间,Nplate罗米司亭romiplostim或安慰剂的剂量每周滴定至最大10mcg/kg,以努力维持目标血小板计数≥50×109/L至250×109/L。

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  患者的中位年龄为10岁(范围1至17岁),大约82%的患者基线计数≤20x109/L,治疗组之间的情况相似。在Nplate罗米司亭romiplostim治疗组中,接受过至少2种ITP治疗(主要是IVIG和皮质类固醇)的患者比例为88%,在安慰剂治疗组中为100%。Nplate罗米司亭romiplostim组中的6名患者和安慰剂组中的2名患者接受了脾切除术。

  Nplate罗米司亭romiplostim的疗效通过连续2周实现血小板计数≥50×109/L的患者比例以及血小板计数增加≥20×109/L连续两周高于基线的患者比例来衡量。使用救援药物后4周内的血小板反应被排除在外。接受罗米司亭治疗的17名患者中,15名患者血小板计数连续2周≥50×109/L(88.2%,95%CI:63.6%,98.5%)。

  治疗期间,这15名患者的血小板计数也连续2周较基线增加≥20×109/L(88.2%,95%CI:63.6%,98.5%)。使用安慰剂治疗的患者均未达到任一终点。

  Nplate罗米司亭romiplostim对1岁及以上儿童最常见的副作用包括:瘀伤、上呼吸道感染、口腔和喉咙疼痛。

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