非严重再生障碍性贫血的治疗选择有限。DOPTELET阿伐曲泊帕avatrombopag已获批治疗血小板减少性疾病,但未获批用于非严重再生障碍性贫血。
DOPTELET阿伐曲泊帕avatrombopag对难治性/复发性/不耐受非严重再生障碍性贫血中的有效性和安全性如何?
一项研究纳入25名难治性/复发性/不耐受非严重再生障碍性贫血患者,阿伐曲泊帕avatrombopag剂量起始为20mg/d,逐渐滴定至最大60mg/d。主要终点是3个月时的血液学反应。
结果显示:3个月时的总体缓解率(ORR)为56%(14/25),其中12%(3/25)达到完全缓解(CR)。
中位随访时间7(3-10)个月时,ORR和CR率分别为52%和20%。有反应者的DOPTELET阿伐曲泊帕avatrombopag给药诊断持续时间比无反应者短(10(6-80)个月与37(6-480)个月,p=0.027),并且属于复发/不耐受非严重再生障碍性贫血类型(71%vs27%,p=0.047);44%(8/18)的患者在入组前曾接受过艾曲波帕治疗,在3个月时出现反应,之前艾曲波帕的平均剂量中位数为72.5(50-100)mg/d,平均DOPTELET阿伐曲泊帕avatrombopag剂量中位数为43.5(20-100)mg/d。
只有一名患者在停止DOPTELET阿伐曲泊帕avatrombopag1个月后复发。
DOPTELET阿伐曲泊帕avatrombopag对于难治性、复发性或对CsA/他克莫司±艾曲波帕不耐受的非严重再生障碍性贫血患者有效且耐受性良好。早期治疗可能会显示出更好的短期缓解率。

阿伐曲泊帕avatrombopag仿制药已在老挝和孟加拉上市,LuciAvat已获老挝卫生部批准上市,LuciAvat是老挝卢修斯制药生产的,卢修斯制药在老挝已获批文建厂,如需购买LuciAvat,可自行出国就医。“海得康”发掘国际新药动态,为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务,请咨询海得康医学顾问电话:400-001-9769,海得康官网微信:15600654560。

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