VOXZOGO治疗软骨发育不全患者的安全性和有效性如何？一项研究纳入121名患有软骨发育不全的患者，被随机分配至VOXZOGO(N=60)或安慰剂(N=61)。VOXZOGO的剂量为15mcg/kg，每日一次皮下注射。
过去18个月内接受过肢体延长手术或计划在研究期间进行肢体延长手术的受试者被排除在外。该研究包括为期52周的安慰剂对照治疗阶段，随后是开放标签治疗延长研究期，其中所有患者均接受VOXZOGO。主要疗效终点是与安慰剂相比，第52周时年化生长速度(AGV)相对于基线的变化。
用VOXZOGO治疗52周导致治疗52周后AGV相对于基线的变化为1.57厘米/年。
5岁及以上患有软骨发育不全患者在第52周时的年化生长速度（厘米/年） |
| 安慰剂 (N=61) | VOXZOGO每日15微克/公斤 (N=60) |
基线平均值(SD) | 4.06(1.20) | 4.26(1.53) |
与基线相比的变化 | -0.17 | 1.40 |
VOXZOGO–安慰剂变化的差异 | 1.57（1.22，1.93）(95%CI) |
身高标准差分数(SDS)
安慰剂组从基线到第52周身高SDS的LS平均变化为-0.02，VOXZOGO组为0.26。LS平均变化与基线的差异为0.28（95%CI0.17,0.39；p<0.0001），有利于VOXZOGO。从基线到第52周，上半身节段与下半身节段比例的LS平均变化在安慰剂组中为-0.02，在VOXZOGO组中为-0.03。LS平均变化与基线的差异为-0.01(95%CI-0.05,0.02;p=0.5)。
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