研究纳入43名患有严重再生障碍性贫血的患者,这些患者对至少一种先前的免疫抑制治疗反应不足,并且血小板计数小于或等于30x109/L。Promacta艾曲波帕的初始剂量为每天一次50mg,持续两周,并在两周内增加至每天一次150mg的最大剂量。Promacta艾曲波帕的疗效是通过治疗12周后评估的血液学反应来评估的。血液学反应定义为满足以下一项或多项标准:
1)血小板计数增加至20x109高于基线/L,或血小板计数稳定且不依赖输血至少8周;
2)血红蛋白增加超过1.5g/dL,或连续8周减少大于或等于4个单位的红细胞(RBC)输注;
3)ANC增加100%或ANC增加大于0.5x109/L。如果16周后未观察到血液学反应,则停用Promacta艾曲波帕。有反应的患者在试验的延长阶段继续接受治疗。
难治性重度再生障碍性贫血患者的血液学反应:
结果 | Promacta N=43 |
响应率,n(%) 95%置信区间(%) | 17(40) (25,56) |
缓解持续时间的中位数(以月为单位)(95%CI) | NR(3.0,NR) |
在17名应答者中,血小板免输注期为8至1096天,中位数为200天,红细胞免输注期为15至1082天,中位数为208天。
在延伸阶段,8名患者实现了多谱系反应;其中4名患者随后逐渐减少Promacta艾曲波帕治疗并维持缓解(中位随访时间:8.1个月,范围:7.2至10.6个月)。
Promacta艾曲波帕治疗成人和儿童最常见的副作用包括:红细胞计数低、
恶心、发烧、肝功能检查异常、咳嗽、疲倦、头痛、腹泻、骨髓细胞异常变化。
另外,据海得康医学顾问了解到,碧康制药生产的艾曲泊帕仿制药Elbonix是迄今为止唯一获得政府监管机构批准合法生产的仿制药。有两种规格,25mg和50mg。但是Elbonix在国内未上市,如需用药,可自行出国就医,为保证用药安全,请慎重选择。“海得康”发掘国际新药动态,为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务,请咨询海得康医学顾问:400-001-9769,或加微信:156006545。
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