严重再生障碍性贫血儿童和成人用Promacta艾曲波帕Eltrombopag一线治疗效果如何？

　　Promacta艾曲波帕联合h-ATG和环孢菌素治疗未接受过治疗的严重再生障碍性贫血患者效果如何？包括任何ATG、阿仑单抗或高剂量环磷酰胺的免疫抑制治疗（IST)。研究纳入153名患者接受Promacta艾曲波帕，分为三个连续队列和第三队列的扩展。多个队列接受相同的Promacta艾曲波帕起始剂量，但治疗开始日期和持续时间不同。12岁及以上患者的Promacta艾曲波帕起始剂量为150mg每日一次（东亚/东南亚人的剂量减少为75mg），6至11岁儿童患者的Promacta艾曲波帕起始剂量为75mg每天一次（减少的剂量）共37个。东亚/东南亚人的剂量为5mg，2至5岁儿童患者的剂量为2.5mg/kg，每日一次（东亚/东南亚人的剂量减少为1.25mg/kg）。

　　· 第1组(n=30)：第14天至第6个月(D14-M6)服用Promacta艾曲波帕加h-ATG和环孢菌素

　　· 第2组(n=31)：第14天至第3个月(D14-M3)服用Promacta艾曲波帕加h-ATG和环孢菌素

　　· 队列3+扩展队列[Promacta艾曲波帕D1-M6队列](n=92)：第1天至第6个月(D1-M6)服用Promacta艾曲波帕加h-ATG和环孢素

　　由于血小板计数升高和肝功能损害，Promacta艾曲波帕剂量应减少。

　　Promacta艾曲波帕联合h-ATG和环孢菌素的疗效是基于6个月时完全血液学反应而确定的。

　　完全缓解的定义是，在间隔至少一周的2次连续系列血细胞计数测量中，血液学参数满足以下所有3个值：绝对中性粒细胞计数(ANC)>1000/mcL、血小板计数>100x109/L和血红蛋白>10克/分升。

　　部分缓解定义为血细胞计数不再符合严重再生障碍性贫血严重全血细胞减少的标准，在至少相隔一周的2次连续连续血细胞计数测量中相当于以下值中的2个：ANC>500/mcL，血小板计数>20×109/L，或网织红细胞计数>60,000/mcL。

　　总体响应率=部分响应的数量+完全响应的数量。

　　此外，第一年(n=78)的总体和完全血液学缓解率分别为56.4%和38.5%，第二年(n=62)分别为38.7%和30.6%。

　　儿科患者

　　在25名2至16岁的儿童患者中，分别有7名和17名在6个月时达到了完全缓解和总体缓解。

　　另外，据海得康医学顾问了解到，碧康制药生产的艾曲泊帕仿制药Elbonix是迄今为止唯一获得政府监管机构批准合法生产的仿制药。有两种规格，25mg和50mg。但是Elbonix在国内未上市，如需用药，可自行出国就医，为保证用药安全，请慎重选择。“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，或加微信：156006545。

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