Cablivi治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜效果如何？

　　Cablivi联合血浆置换和免疫抑制剂治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）成人患者的疗效。

　　共有145名患者参加了研究；患者被随机分配到Cablivi（n=72）或安慰剂（n=73）。两组患者均接受血浆置换和免疫抑制治疗。根据神经系统受累的严重程度对患者进行分层（格拉斯哥昏迷量表评分≤12或13-15）。脓毒症患者，感染大肠杆菌，非典型溶血性尿毒症综合征，弥散性血管内凝血或先天性血栓性血小板减少性紫癜不符合入学条件。

　　患者在研究第一次血浆置换之前接受单次11mgCablivi推注静脉注射或安慰剂，然后在血浆置换完成后每天皮下注射11mgCablivi或安慰剂，在每日血浆置换期间和此后30天。如果在初始疗程后，持续性基础疾病的体征（例如ADAMTS13活性水平抑制）仍然存在，则治疗间隔延长7天，最多28天。

　　Cablivi的中位治疗时间为35天。

　　Cablivi在aTTP患者中的疗效是根据血小板计数反应的时间（血小板计数≥150，000/μL，然后在5天内停止每日血浆置换）确定的。与安慰剂相比，接受Cablivi治疗的患者血小板计数反应时间更短。

　　Cablivi治疗导致治疗期间发生TTP相关死亡、TTP复发或至少1次治疗中出现在整个研究期间（药物治疗期加上停药后的28天随访期）TTP复发的患者比例的主要血栓栓塞事件（复合终点）的患者数量减少。

　　在Cablivi组中较低（9/72名患者[13%]）与安慰剂组相比（28/73名患者[38%]。在Cablivi组的6名患者中，在随访期间出现TTP复发（即复发定义为术后复发性血小板减少症）血小板计数的初始恢复（血小板计数≥150，000/μL）需要重新开始每日血浆交换，发生在每日血浆交换后30天之后），ADAMTS13活性水平在研究药物治疗结束时<10%，表明在停用Cablivi时潜在的免疫疾病仍然活跃。

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