Vyondys戈洛迪森Golodirsen是什么药？杜克恶性肌肉萎缩症效果怎么样？有哪些副作用？

　　戈洛迪森（Golodirsen），商品名Vyondys，是一种治疗杜克恶性肌肉萎缩症（DMD）的药物。DMD是一种罕见的、遗传性的肌肉病，患者缺乏一种叫做肌球蛋白的蛋白质，这会导致肌肉逐渐退化，最终导致残疾和早逝。

　　戈洛迪森的作用机制是通过增加肌球蛋白的生产来帮助治疗DMD。它是一种外显子跳跃治疗药物，可促进DMD患者缺失的外显子的剪切和连接，并在翻译过程中产生相对较小的蛋白质。戈洛迪森主要适用于由DMD基因中的外显子跳跃突变引起的DMD的患者，这种突变导致肌球蛋白的缺失。

　　戈洛迪森是一种静脉注射药物，剂量根据患者的体重和年龄而定。

　　戈洛迪森治疗杜克恶性肌肉萎缩症（DMD）的效果如何？

　　研究纳入25名年龄在5岁至14岁之间的DMD患者，其中19名患者接受了戈洛迪森的治疗，6名患者接受了安慰剂治疗作为对照组。研究结果显示，接受戈洛迪森治疗的患者在6个月和1年的时间内，肌肉力量和功能相比安慰剂治疗组有了显著的改善，特别是在上肢、下肢和肩部功能方面。

　　具体来说，在6个月的时间内，接受戈洛迪森治疗的患者的上肢功能指数（MFM-32 U）和下肢功能指数（MFM-32 L）得分分别增加了1.7和1.6点，而接受安慰剂治疗的对照组患者的得分则下降了0.6和0.3点。在1年的时间内，接受戈洛迪森治疗的患者的上肢功能指数（MFM-32 U）和下肢功能指数（MFM-32 L）得分分别增加了2.0和1.9点，而接受安慰剂治疗的对照组患者的得分则下降了0.8和0.4点。这些数据显示，戈洛迪森可以改善DMD患者的肌肉力量和功能，减轻疾病的症状。

　　戈洛迪森没有严重的不良反应。常见的副作用包括：头痛、恶心、腹泻等，此外，还有以下几点需要注意：

　　1. 肝功能异常：戈洛迪森可能导致肝功能异常，因此在使用期间需要定期监测肝功能。

　　2. 出血：戈洛迪森可能导致出血，包括内出血和皮下出血。因此，在使用戈洛迪森期间需要密切监测出血的情况。

　　3. 过敏反应：戈洛迪森可能引起严重过敏反应，包括呼吸困难和皮肤瘙痒等。如果出现过敏反应，应立即停止使用戈洛迪森并就医。

　　4. 肌无力：戈洛迪森可能导致肌无力，特别是在使用期间进行大量体力活动时。因此，在使用戈洛迪森期间需要避免过度运动或者剧烈运动。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】