目前仍缺乏人表皮生长因子受体2（HER2）突变型非小细胞肺癌的标准治疗。泛HER抑制剂（阿法替尼、奈拉替尼和达克替尼）、抗HER2抗体药物偶联物（ADC）曲妥珠单抗美坦辛和新兴的不可逆酪氨酸激酶抑制剂（TKI）poziotinib波齐替尼的临床获益不大。
吡咯替尼Pyrotinib是一种新兴的不可逆表皮生长因子受体（EGFR）/HER2双TKI，已于2018年在中国获批治疗HER2阳性乳腺癌。研究中，显示出对HER2突变非小细胞肺癌的抗肿瘤活性，但吡咯替尼Pyrotinib相关的腹泻仍然是一个问题。 抗血管生成和免疫调节药物沙利度胺是一种基于大脑的分子胶，可诱导IKAROS家族转录因子IKZF1和IKZF3的降解。使用沙利度胺还可以降低抗癌治疗引起的胃肠道毒性。
一项研究共招募39例HER2外显子20插入、≤2线既往化疗的晚期非小细胞肺癌患者，包括拒绝化疗的初治患者。允许患者预先使用免疫检查点抑制剂和/或抗血管生成药物进行治疗。既往接受过 HER2 靶向治疗或使用现有靶向药物进行过其他基因改变的患者被排除在外。符合条件的患者将接受口服吡咯替尼Pyrotinib 400 mg，每日一次口服沙利度胺 200 mg，直至疾病进展或无法耐受的毒性。
结果显示：在吡咯替尼Pyrotinib的基础上加用沙利度胺有望增加HER2外显子20插入晚期非小细胞肺癌患者的临床获益，并降低吡咯替尼Pyrotinib相关腹泻的发生率。
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