雷特综合征丨Daybue说明书，trofinetide作用机制，用法用量，适应症，副作用，价格

　　2023年3月，美国食品和药物管理局（FDA）批准 Daybue （trofinetide）用于治疗两岁及以上成人和儿童患者的Rett综合征。

　　Daybue（trofinetide）说明书

　　Daybue（trofinetide）作用机制

　　Trofinetide是一种天然存在的分子的合成版本，称为三肽甘氨酸 - 脯氨酸 - 谷氨酸（GPE）。Daybue（trofinetide）在Rett综合征患者中发挥治疗作用的机制尚不清楚。在动物研究中，Daybue（trofinetide）已被证明可以增加树突的分支和突触可塑性信号。

　　警告和注意事项

　　腹泻：在一项为期 12 周的研究和长期研究中，85% 接受 Daybue 治疗的患者出现腹泻。在接受Daybue治疗的患者中，尽管剂量中断，减少或伴随止泻治疗，但仍有持续性腹泻或消退后复发。96%的病例腹泻严重程度为轻度或中度。在这项为期12周的研究中，51%的Daybue治疗患者使用了止泻药物。

　　患者在开始Daybue之前应停止服用泻药。如果发生腹泻，患者应通知其医疗保健提供者，考虑开始止泻治疗，并监测水合状态并在需要时增加口服液体。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，请中断、减少剂量或停用 Daybue。

　　减肥：在为期12周的研究中，接受Daybue治疗的患者中有12%的体重较基线减轻了7%以上，而接受安慰剂的患者为4%。在长期研究中，2.2%的患者因体重减轻而停止使用Daybue治疗。监测体重，如果体重明显减轻，则中断、减少剂量或停用 Daybue。

　　不良反应：腹泻，呕吐，发烧，癫痫发作，焦虑，食欲下降，疲劳和鼻咽炎。

　　药物相互作用：

　　Daybue对其他药物的影响

　　Daybue是一种弱的CYP3A4抑制剂；因此，如果与Daybue同时给予，CYP3A4底物的血浆浓度可能会增加。当Daybue与口服给药的CYP3A4敏感底物联合使用时，密切监测其底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

　　如果与Daybue同时给予，OATP1B1和OATP1B3底物的血浆浓度可能会增加。避免将Daybue与OATP1B1和OATP1B3底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

　　肾功能不全患者：

　　不建议中度或重度肾功能损害患者使用Daybue。

　　Daybue可作为口服溶液（200mg / mL）。

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