2023年3月，美国食品和药物管理局（FDA）批准 Daybue （trofinetide）用于治疗两岁及以上成人和儿童患者的Rett综合征。
雷特综合征是一种严重衰弱和复杂，罕见的神经发育障碍，在患者之间表现不同，并可能导致患者一生中一系列不可预测的症状，通常由MECP2基因突变引起。它的特点是一段正常发育期，直到 6 至 18 个月大，随后出现明显的发育倒退，丧失获得的沟通技巧和有目的的手部使用。Rett综合征的症状还可能包括手部刻板印象的发展，例如手拧和拍手，以及步态异常。
研究纳入187名5至20岁的Rett综合征女性患者，给予Daybue（trofinetide）与安慰剂治疗。
结果显示：与安慰剂相比，在第12周，Daybue治疗在Rett综合征行为问卷（RSBQ）总分和临床整体印象改善（CGI-I）量表评分上显著优于安慰剂。RSBQ是一项护理人员评估，用于评估Rett综合征的一系列症状，包括发声，面部表情，眼睛凝视，手部动作（或刻板印象），重复行为，呼吸，夜间行为和情绪。 CGI-I是全球医生对患者是否改善或恶化的评估。
Daybue（trofinetide）最常见的副作用是腹泻和呕吐。
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