新药资讯丨Skyclarys（omaveloxolone）获FDA批准治疗Friedreich共济失调，Friedreich共济失调新药上市

　　2023年2月28日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Skyclarys（omaveloxolone）治疗16岁及以上的成人和青少年的Friedreich共济失调。

　　Friedreich共济失调是一种极其罕见的遗传性神经退行性疾病，通常在青春期被诊断出来。Friedreich共济失调患者会出现进行性协调性丧失、肌肉无力和疲劳，通常在十几岁或二十出头时发展为运动失能和依赖轮椅，最终死亡。Friedreich共济失调影响了美国大约5，000名确诊患者。Skyclarys为Friedreich共济失调患者提供了重要的特异性治疗方案。

　　该研究纳入82名基因证实的Friedreich共济失调和基线修改Friedreich共济失调评定量表（“mFARS”）评分在20到80之间的患者，以1：1的比例随机接受安慰剂或每天150毫克的Skyclarys，无严重足弓患者人群。

　　结果显示：在第48周，与安慰剂相比，Skyclarys治疗导致mFARS评分（损伤较小）具有统计学意义。

　　此外，相对于未治疗的患者，在接受Skyclarys治疗3年后的患者中观察到明显的改善。

　　Skyclarys（omaveloxolone）常见的不良反应：肝酶升高（AST/ALT），头痛，恶心，腹痛，疲劳，腹泻，肌肉骨骼疼痛，口咽疼痛，流感，呕吐，肌肉痉挛，背痛，食欲下降，皮疹。

　　女性在同时使用期间和停用Skyclarys后28天内使用替代避孕方法（例如，非激素宫内系统）或额外的非激素避孕药（例如避孕套）。

　　在使用Skyclarys治疗期间不要母乳喂养。

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