新药资讯丨FDA批准Altuviiio治疗A型血友病，效果如何？Altuviiio说明书，作用机制及用法用量

　　A型血友病是一种罕见的终身疾病，其中人的血液正常凝结的能力受损，导致过度出血和自发性出血进入关节，从而导致关节损伤和慢性疼痛，并可能影响生活质量。血友病的严重程度由人血液中凝血因子活性水平决定，出血风险与因子活性水平之间存在负相关关系。

　　2023年2月，美国食品和药物管理局（FDA）批准Altuviiio[抗血友病因子（重组），Fc-VWF-XTEN融合蛋白-ehtl]，以前称为efanesoctocog α，一种一流的高持续因子VIII替代疗法。Altuviiio适用于常规预防和按需治疗以控制出血发作，以及成人和儿童A型血友病的围手术期管理（手术）。Altuviiio治疗A型血友病，超过40%的患者在一周的大部分时间里能达到正常至接近正常的因子活性水平，每周一次给药，并且与先前的因子VIII预防相比，显著减少出血。

　　Altuviiio作用机制

　　Altuviiio[抗血友病因子（重组），Fc-VWF-XTEN融合蛋白-ehtl]是一种新型血管性血友病因子（VWF）独立重组VIII因子疗法，旨在通过每周一次预防性给药来延长出血保护，用于成人和儿童A型血友病。Altuviiio的半衰期比标准和延长的半衰期因子VIII产品长3至4倍。这是第一种被证明突破血管性血友病因子上限的VIII因子疗法，该上限对上一代VIII因子疗法施加了半衰期限制。Altuviiio建立在创新的Fc融合技术的基础上，增加了vonWillebrand因子和XTEN的区域多肽延长其循环时间。

　　Altuviiio适用于常规预防、按需治疗和控制出血发作以及围手术期出血管理。

　　推荐剂量：50IU/kg适用于所有患者和不同的临床情况。

　　Altuviiio治疗A型血友病效果如何？

　　Altuviiio每周一次为重度A型血友病患者提供了显著的出血保护，平均年出血率（ABR）为0.70，中位ABR为0.0。与先前的因素预防相比，ABR显著降低了77%（95%CI：58%-87%）。

　　数据还显示：Altuviiio有效预防关节出血，中位年化关节出血率为0（Q1，Q3：0.0，1.0）。Altuviiio可100%治疗反复出血的关节（例如膝关节、踝关节或肘部）。Altuviiio在一周的大部分时间里提供的平均因子VIII活性大于40%，在第7天大于10%；这些水平与低出血风险有关。在这项研究中，Altuviiio耐受性良好，未检测到因子VIII的抑制剂耐药。

　　另外，12岁以下的儿童每周接受一次Altuviiio，持续26周（n=23），平均ABR为0.5（95%置信区间：0.2-1.3），中位ABR为0（Q1，Q3：0.0，1.3）。安全性良好。

　　Altuviiio最常见的副作用是头痛和关节痛。

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