新药资讯丨Garadacimab长期预防性治疗遗传性血管性水肿效果显著

　　2023年2月，公布了加拉西单抗Garadacimab（CSL312）长期预防性治疗遗传性血管性水肿（HAE）患者的效果数据。

　　Garadacimab加拉西单抗是单克隆抗体，结果显示，与安慰剂相比，每月一次皮下注射加拉西单抗显著降低了发作率。

　　与安慰剂（n=24）相比，每月服用一次加拉西单抗（n=39）的患者每月发作率在统计学上较低，导致平均发作率与安慰剂相比降低86.5%，中位发作率降低100%。与安慰剂相比，调整基线发作率后的平均发作率降低为89.2%。

　　总体而言，在为期六个月的试验中，大多数（61.5%）服用加拉西单抗的患者无发作，而安慰剂组的患者没有无发作；与磨合期相比，服用加拉西单抗的患者中有74.4%实现了≥90%的发作减少。

　　研究还表明，加拉西单抗表现出良好的安全性和耐受性。没有导致治疗中断的不良反应。在5.1%接受加拉西单抗治疗的患者中，报告了五种注射部位反应，均为轻度。

　　遗传性血管性水肿是一种罕见的、遗传的和可能危及生命的疾病，会导致腹部、喉部、面部和四肢以及身体其他部位的疼痛、虚弱和不可预测的肿胀发作。

　　加拉西单抗是一种新型因子XIIa抑制性单克隆抗体（FXIIamAb），是一种新型的每月一次皮下预防性治疗，用于治疗与遗传性血管性水肿（一种缓激肽介导的血管性水肿）相关的发作。Garadacimab独特地抑制血浆蛋白FXIIa。当FXII被激活时，它会启动导致水肿形成的级联事件。通过靶向FXIIa，与其他针对下游介质的遗传性血管性水肿疗法相比，加拉西单抗在其起源处抑制遗传性血管性水肿级联反应。

　　加拉西单抗还被研究用于治疗特发性肺纤维化，可能在改善临床结果方面发挥重要作用。

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