成纤维细胞生长因子受体 (FGFR) 2 基因改变与胆管癌的发病机制有关。Pemigatinib培米替尼Pemazyre是 FGFR1、2 和 3 的选择性强效口服抑制剂。一项研究评估了 Pemigatinib培米替尼Pemazyre在既往接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌伴或不伴 FGFR2 融合或重排患者中的安全性和抗肿瘤效果。
研究纳入年龄≥18 岁,在接受至少一次既往治疗后疾病进展且东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态0-2,具有 FGFR2 融合或重排的患者、具有其他 FGF/FGFR 改变的患者或具有无 FGF/FGFR 改变的胆管癌患者。所有入组患者均接受起始剂量为 13.5 mg 的口服 pemigatinib,每日一次(21 天周期;服用 2 周,停药 1 周),直至出现疾病进展、不可接受的毒性、撤回同意或医生决定。
共计146 名患者:107 名具有 FGFR2 融合或重排,20 名具有其他 FGF/FGFR 改变,18 名没有 FGF/FGFR 改变,1 名具有未确定的 FGF/FGFR 改变。
中位随访时间为 17.8 个月。35.5%的FGFR2 融合或重排患者实现了客观缓解(3 名完全缓解,35 名部分缓解)。
高磷酸盐血症是最常见的所有级别不良事件。
其他常见的副作用是低磷酸盐血症、关节痛、口腔炎、低钠血症、腹痛、和疲劳。常见的严重不良事件是腹痛、发热、胆管炎和胸腔积液。
Pemigatinib培米替尼Pemazyre在既往治疗过的具有 FGFR2 融合或重排的胆管癌患者中安全性可控,抗癌效果良好,是不错的选择。

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