2021 年 9 月，FDA 批准卡博替尼（Cabometyx）治疗 12 岁及以上患有局部晚期或转移性分化型甲状腺癌（DTC）的成人和儿科患者，这些患者在之前的 VEGFR-靶向治疗以及放射性碘 (RAI) 难治或不合格的患者。
研究纳入患有局部晚期或转移性 RAI 难治性分化型甲状腺癌患者，在使用至少一种 VEGFR 靶向酪氨酸激酶抑制剂治疗期间或治疗后进展，每天口服一次 60 mg 卡博替尼 (cabozantinib)（ N = 170) 或具有最佳支持治疗的安慰剂 (N = 88)。
结果显示：卡博替尼组的中位 PFS 为 11.0 个月 [95% 置信区间 (CI)，7.4-13.8个月]，而对照组为 1.9 个月 (95% CI，1.9-3.7个月)，HR 为 0.22。除了低钙血症外，没有发现新的副作用。
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