Momelotinib莫美洛替尼治疗骨髓纤维化的效果及优势是什么?Momelotinib何时上市？

　　骨髓纤维化患者往往会引起进行性贫血，并且通常因治疗药物而加剧。Momelotinib 是一种治疗骨髓纤维化的研究性口服治疗药物。Momelotinib 不仅抑制 Janus 激酶 (JAK) 1 信号通路和 JAK2 信号通路，还抑制激活素 A 受体 I 型 (ACVR1)。抑制 JAK1 和 JAK2 可改善全身症状和脾肿大。此外，直接抑制 ACVR1 会导致循环铁调素减少，而铁调素通常在骨髓纤维化中升高并导致贫血。

　　2022 年 12 月，公布了来自 MOMENTUM III 期试验的新的 48 周数据，该数据显示：大多数接受Momelotinib (莫美洛替尼)治疗的患者保持了反应，包括先前接受JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者的总症状评分 (TSS)、输血独立性 (TI) 率和脾脏反应率 (SRR)。此外，分析表明，第 24 周Momelotinib (莫美洛替尼)治疗，不依赖输血与总生存期相关。

　　MOMENTUM研究比较了Momelotinib (莫美洛替尼)与达那唑 (DAN) 在有症状和贫血且之前曾接受过JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者中的疗效，包括：全身症状、输血（由于贫血）和脾脏肿大。患者以 2:1 的比例随机分配接受Momelotinib (莫美洛替尼)或达那唑（分别为 n=130 和 n=65）。治疗 24 周后，服用达那唑的患者可以交叉接受Momelotinib (莫美洛替尼)。

　　使用骨髓纤维化症状评估表，与基线 TSS 相比，第 24 周的主要分析达到了在第 24 周结束前的 28 天内 TSS 减少≥50% 的主要终点。它还达到了关键的次要终点，包括第 24 周结束前≥12 周的 TI 率，血红蛋白水平≥8 g/dL，以及基于第 24 周时脾体积减少≥35%的 SRR。结果显示：

　　第 24 周时的 TSS 反应并在第 48 周内保持低于基线第 24 周时出现 TI 反应，并在第 48 周内保持反应第 24 周时的 SRR 反应并在第 48 周内保持在基线以下。

　　在第 24 周接受Momelotinib (莫美洛替尼)治疗的 61 名无反应患者中有 12 名 (20%) 在第 48 周时达到了 TSS 反应

　　接受达那唑治疗并在第 24 周转至Momelotinib (莫美洛替尼)的 35 名无反应患者中有 10 名 (29%) 在第 48 周时获得了新的 TSS 反应。

　　最常见的 3 级或更高级别治疗紧急不良事件是血小板减少症和贫血。

　　血小板减少症患者的疗效和安全性结果与总体人群一致。

　　接受Momelotinib (莫美洛替尼)治疗的患者在研究期间比接受达那唑治疗的患者更有可能实现输血独立性（Momelotinib (莫美洛替尼)和达那唑组在第 24 周的 TI 反应分别为 31% 和 20%）。

　　Momelotinib (莫美洛替尼)患者在研究期间也不太可能需要输血（35% 的Momelotinib (莫美洛替尼)患者输血单位为零，而达那唑患者为 17%），并且更有可能减少输血负担。

　　第 24 周Momelotinib (莫美洛替尼)的 TI 反应与总生存期相关。

　　momelotinib 的新药申请目前正在接受FDA和欧洲药品管理局 (EMA) 的审查。

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